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創(chuàng)新藥研發(fā)在當下受到業(yè)界的廣泛關注。
?。玻埃玻的晟习肽辏覈才鷾蕜?chuàng)新藥４３款，同比增長５９％，接近２０２４年批準創(chuàng)新藥４８個的全年數(shù)量。
創(chuàng)新藥領域利好政策不斷出臺，有效助推行業(yè)全鏈條發(fā)展，亮眼的臨床數(shù)據和不斷刷新的商務拓展（ＢＤ）交易額，展示了中國生物制藥的全球競爭力正不斷增強。
中國醫(yī)藥創(chuàng)新促進會（以下簡稱“中國藥促會”）相關負責人近期在接受新華網采訪時介紹，中國創(chuàng)新藥行業(yè)正從數(shù)量規(guī)模型向質量型轉變，并逐步具備了與全球頂尖制藥公司競爭的實力，目前中國新藥的臨床開發(fā)周期已躍居國際前列。
從交易來看，２０１８年至２０２４年，中國創(chuàng)新藥管線的對外授權（ｌｉｃｅｎｓｅ－ｏｕｔ）交易活動呈爆發(fā)式增長，數(shù)量、總金額不斷攀升，其中多個項目成為國際大型藥企引進的核心資產，中國企業(yè)在全球創(chuàng)新藥版圖中話語權顯著增強。
高效審評助推產業(yè)化進程
有關部門密集出臺系列政策推動產業(yè)發(fā)展，創(chuàng)新藥上市申請審評用時從２０１７年的４２０個工作日縮短至２３５個工作日；２０１８年以來，經過７輪調整，累計已將１４９種創(chuàng)新藥納入醫(yī)保藥品目錄。
中國藥促會相關負責人介紹，從臨床端看，數(shù)據顯示中國創(chuàng)新藥從新藥臨床研究申請（ＩＮＤ）申報至獲批的平均天數(shù)縮短，整體的藥物可及性與臨床價值評估機制也在逐步完善。
一直以來，單病種發(fā)病率低、病情復雜、診斷難度大等因素，制約著罕見病藥物臨床研發(fā)。此前，罕見病藥物可及性差是這一領域存在的主要困境之一。針對罕見病患者的用藥問題，有關部門出臺一系列措施如加速罕見病藥品審評審批、公布國家罕見病名錄等，為滿足罕見病臨床用藥開辟多通道。２０２５年上半年，北海康成的注射用維拉苷酶β、復星醫(yī)藥的蘆沃美替尼片等多款罕見病藥品獲批。
６月，復星醫(yī)藥治療成人朗格漢斯細胞組織細胞增生癥（ＬＣＨ）及組織細胞腫瘤、２歲及以上兒童青少年Ｉ型神經纖維瘤?。ǎ危疲保╇p適應癥的靶向藥物蘆沃美替尼片開出首批處方。
復星醫(yī)藥相關負責人表示，這一自研創(chuàng)新藥雙適應癥的獲批源于未滿足的臨床需求驅動和差異化創(chuàng)新的研發(fā)導向。針對ＬＣＨ，此前國內尚無任何靶向治療藥物獲批，而罕見病患者分散也制約著藥物研發(fā)進程。如罕見病聯(lián)盟等全國性診療協(xié)作網絡提供的幫助加速了患者入組實驗的效率。同時，受益于相關政策，創(chuàng)新藥研發(fā)過程中企業(yè)與監(jiān)管部門的溝通交流效率大幅提升，藥審中心就審評問題與申請人密切溝通，提供滾動審評等機制等，推進了研發(fā)進程。
此外，在探索臨床試驗取得積極療效時，蘆沃美替尼片治療成人ＬＣＨ申請獲得突破性療法資格，并獲得監(jiān)管部門同意單臂關鍵臨床試驗支持上市，納入優(yōu)先審評品種名單最終申報上市，縮短了藥品上市進程。
復星醫(yī)藥相關負責人表示，中國罕見病藥物研發(fā)正從“模仿性新藥（Ｍｅ－ｔｏｏ）”快速邁向“同類最佳（Ｂｅｓｔ－ｉｎ－ｃｌａｓｓ）”。蘆沃美替尼片從機制上實現(xiàn)了“同類最優(yōu)”，除了療效與安全性方面的優(yōu)勢，相關靶向技術還可推廣至其他疾病的藥品研發(fā)。
中國藥促會相關負責人提到，近年來，中國創(chuàng)新藥從跟隨模仿逐漸邁向原創(chuàng)創(chuàng)新，部分領域已具備全球引領能力，研發(fā)實力和國際化水平顯著提升。從產業(yè)端看，中國創(chuàng)新藥企業(yè)正加速推進機制創(chuàng)新和差異化布局，靶點選擇更加聚焦未滿足臨床需求，新興靶點不斷涌現(xiàn)、新型分子形式進入集中研發(fā)階段，推動整體管線質量躍升。
與此同時，盡管我國的創(chuàng)新管線已經接近全球頂尖水平，在部分領域的創(chuàng)新內涵上依然存在差距。在創(chuàng)新方面研發(fā)更加貼近患者真實需求的同時，也要加強源頭創(chuàng)新能力，強化原創(chuàng)靶點、新機制藥物研發(fā)，建立完整的基礎研究轉化鏈條。
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圍繞中國創(chuàng)新藥企怎樣從“跟隨者”轉向“引領者”，不同企業(yè)通過探索對外授權（Ｌｉｃｅｎｓｅ－ｏｕｔ）、聯(lián)合開發(fā)、新公司（ＮｅｗＣｏ）以及自主出海等不同模式，紛紛尋求商業(yè)價值的國際化認可。
同時，好消息正持續(xù)傳來：
三生制藥與跨國藥企輝瑞公司簽署協(xié)議，將ＰＤ－１／ＶＥＧＦ雙抗產品ＳＳＧＪ－７０７授權給輝瑞。
恒瑞醫(yī)藥宣布與葛蘭素史克公司（ＧＳＫ）達成合作協(xié)議，雙方將共同開發(fā)至多１２款創(chuàng)新藥物。
恒瑞醫(yī)藥相關負責人在接受采訪時表示，此次合作是一場互利共贏的“雙向奔赴”，恒瑞將借助ＧＳＫ在創(chuàng)新藥研發(fā)、全球臨床網絡及注冊申報等方面的優(yōu)勢，加速自主研發(fā)的ＰＤＥ３／４抑制劑及其他一系列創(chuàng)新療法進入海外市場。此次與ＧＳＫ合作的１２個資產，均被對方評估認為具有成為“Ｂｅｓｔ－ｉｎ－ｃｌａｓｓ”或“Ｆｉｒｓｔ－ｉｎ－Ｃｌａｓｓ（首創(chuàng)新藥）”的潛力，這也是ＧＳＫ對恒瑞醫(yī)藥研發(fā)能力和資產質量具備全球競爭力的強有力認可。
通過與全球性的生物制藥公司的跨治療領域多資產深度合作，不僅能夠快速積累大量的海外臨床開發(fā)經驗，還可以進一步提升國內藥企的國際知名度和品牌影響力，為國際化戰(zhàn)略布局注入強勁動能。
恒瑞醫(yī)藥介紹，在創(chuàng)新藥對外合作方面已有多次成功實踐，２０１８年起已實現(xiàn)１５筆創(chuàng)新藥對外授權，其中近三年對外授權１０筆。此前還將自主研發(fā)的Ｌｐ（ａ）抑制劑、ＤＬＬ３?。粒模?、ＰＡＲＰ１抑制劑等許可給多家海外藥企，潛在交易總額約為２６５億美元，另獲得若干合作伙伴股權，提升了公司的全球影響力。在管線推進的過程中，公司也積累了寶貴的國際化開發(fā)、注冊和商業(yè)化相關經驗。隨著中國創(chuàng)新藥企持續(xù)投入原創(chuàng)研發(fā)、深化國際合作，國產創(chuàng)新藥將在全球市場扮演更重要的角色，成為全球醫(yī)藥創(chuàng)新體系中不可或缺的力量。
湖北省醫(yī)療保障改革發(fā)展研究院院長、中南財經政法大學教授冉明東在接受新華網采訪時表示，ＢＤ交易對于早期研發(fā)型企業(yè)而言，其核心價值在于實現(xiàn)資源互補——既能引入關鍵的研發(fā)資金，也能借助合作方的外部資源，加快研發(fā)進程。對于研發(fā)確定性較高的產品，通過在交易條款中設計區(qū)域性分階段授權、階段性收益分成等機制，構建多元化利益分配池，保障企業(yè)長遠收益。他表示，與跨國藥企的合作不僅有助于優(yōu)化資源配置和推動項目進展，還能顯著提升產品在海外市場的認可度與注冊成功率，為企業(yè)打開更廣闊的國際市場發(fā)展空間。
從“跟跑”到局部“領跑”
中國藥促會相關負責人表示，中國創(chuàng)新藥已實現(xiàn)從“境內有效”向“全球注冊”轉型，百濟神州的澤布替尼、和黃醫(yī)藥的呋喹替尼等部分中國自主研發(fā)藥物獲得主流市場的高度認可，反映出中國企業(yè)在靶點選擇、臨床設計、ＣＭＣ質量、全球注冊與ＢＤ交易等環(huán)節(jié)已初步建立國際化運營能力。
７月，百利天恒宣布其自主研發(fā)用于治療鼻咽癌的雙抗ＡＤＣ藥物的ＩＩＩ期臨床試驗期中分析達到主要終點。
同月，迪哲醫(yī)藥公告其核心產品舒沃替尼片正式獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局（ＦＤＡ）批準上市，適應癥為ＥＧＦＲ?。澹铮睿玻埃椋睿笸砥诜切〖毎伟?，這款藥品是中國獨立研發(fā)在美獲批的首創(chuàng)新藥。
在迪哲醫(yī)藥創(chuàng)始人、董事長、首席執(zhí)行官張小林看來，迪哲醫(yī)藥兩大優(yōu)勢在于轉化科學和分子設計。團隊能夠迅速將扎實的轉化科學基礎延伸為新藥研發(fā)的優(yōu)勢，繼而通過分子設計和臨床方案去驗證產品。
對于如何實現(xiàn)產品海外獲批的問題，迪哲醫(yī)藥方面介紹，公司根據ＦＤＡ的科學要求和審評流程進行了針對性布局，確保從臨床研究設計到研究執(zhí)行、再到申報資料準備等環(huán)節(jié)，都以高質量、高專業(yè)度精準契合ＦＤＡ的標準。迪哲醫(yī)藥所有管線從臨床Ｉ期開始，均在全球同步開發(fā)，并與國際知名臨床機構和ＰＩ（主要研究者）合作，通過國際多中心臨床研究驗證臨床價值。
迪哲醫(yī)藥方面認為，中國創(chuàng)新藥企的全球化是一個漸進的過程，不同發(fā)展階段的企業(yè)需要選擇適合自身資源稟賦和戰(zhàn)略目標的出海路徑。
對于創(chuàng)新藥企而言，在全球范圍內實現(xiàn)Ｂｅｓｔ－ｉｎ－ｃｌａｓｓ或Ｆｉｒｓｔ－ｉｎ－Ｃｌａｓｓ并非易事。許多專注于藥物研發(fā)的企業(yè)在整合前沿技術資源、組建具備國際視野的商業(yè)化團隊，以及積累知識產權合規(guī)經驗等方面仍面臨諸多挑戰(zhàn)，這些因素共同制約了其在全球市場中的競爭力提升。亦有業(yè)內人士表示，整體上我國創(chuàng)新藥企業(yè)依然需要在源頭創(chuàng)新、轉化科學、全球臨床布局等方面持續(xù)提升，發(fā)揮行業(yè)標桿作用，堅持投身于對國家、社會、企業(yè)均有益的高水平國際化創(chuàng)新。
國家支持“真創(chuàng)新”，企業(yè)短板待補齊
從國家藥監(jiān)局優(yōu)化創(chuàng)新藥臨床試驗審評審批試點工作方案，到國家醫(yī)保局與國家衛(wèi)生健康委支持創(chuàng)新藥高質量發(fā)展的若干措施，一系列政策從多方面體現(xiàn)了有關部門對真創(chuàng)新、差異化創(chuàng)新的支持。
在藥企陸續(xù)亮出“成績單”背后，有關部門也看到，近年來在創(chuàng)新藥熱潮涌現(xiàn)、新藥新技術頻出、行業(yè)高速發(fā)展的同時，創(chuàng)新藥領域同質化競爭加劇、創(chuàng)新藥企業(yè)價格期待與醫(yī)保支付能力尚有落差、多元支付的潛力尚有待激發(fā)等問題也亟待解決。
冉明東表示，我國正處于向原創(chuàng)藥全球競爭早期轉型的關鍵階段，具有技術創(chuàng)新、臨床資源和成本控制等方面的優(yōu)勢，特別是在部分賽道已經具有全球競爭力，但在平臺技術積累、全球商業(yè)化與跨境合規(guī)經驗等方面仍需“補課”。部分科研團隊深耕創(chuàng)新藥研發(fā)，卻在前期方案設計中對醫(yī)保價值評估與市場準入策略關注不足、經驗有限，致使成果轉化落地時常遭遇阻礙，相關藥企亟須系統(tǒng)提升商業(yè)化能力。
他認為，創(chuàng)新藥不僅要體現(xiàn)明確的臨床獲益，還需評估其在納入醫(yī)保后是否能夠促進相關領域的技術進步與產業(yè)升級。與此同時，藥品的價值判斷還將受到適應癥覆蓋范圍、潛在受益患者人群規(guī)模等因素的綜合影響，這些因素將在很大程度上決定其市場準入前景和醫(yī)保支付可行性。
冉明東表示，未來行業(yè)發(fā)展亟需多方協(xié)同發(fā)力。在政策層面，應持續(xù)完善審評審批機制，積極推動跨境數(shù)據的合規(guī)流通，重點加強在數(shù)據安全評估和個人信息保護影響評估等關鍵環(huán)節(jié)的配套制度建設。在此基礎上，加快構建國家級公共技術平臺和全球臨床試驗網絡等“出?！狈阵w系。此外，應引導更多長期資金持續(xù)投入新藥研發(fā)，增強企業(yè)的研發(fā)韌性與持續(xù)性。在人才方面，則需加快培養(yǎng)和引進具備海外注冊、國際商務與全球市場準入能力的復合型人才，破解當前“研發(fā)強、商業(yè)弱”的結構性短板，切實支撐中國創(chuàng)新藥走向全球。
中國藥促會相關負責人表示，面對醫(yī)藥產業(yè)進一步高質量發(fā)展的需求，我國創(chuàng)新藥出海需從“創(chuàng)新種子”授權出海轉型升級為“創(chuàng)新產品”出海，這一路徑也需要我國監(jiān)管國際化水平進一步提升，增強國際認可度，以監(jiān)管國際化帶動產業(yè)國際化。作為新藥研發(fā)的源頭仍需要進一步推動轉化醫(yī)學的發(fā)展，可以進一步明確對研究者發(fā)起的臨床研究（ＩＩＴ臨床研究）的規(guī)范標準與監(jiān)管規(guī)則，鼓勵中青年臨床研究者大膽創(chuàng)新，提升早期臨床發(fā)現(xiàn)、臨床試驗設計水平，給予臨床研究機構相關轉化激勵，并推動我國豐富的臨床數(shù)據資源的高效利用。
無論采取哪種出海模式，毫無疑問，中國藥企在全球市場中的價值與地位已逐漸顯現(xiàn)，隨著中國頭部醫(yī)藥企業(yè)國際化意愿逐漸加強，也有行業(yè)人士表示，目前中國尚未加入ＰＩＣ／Ｓ（國際藥品認證合作組織），國產自研創(chuàng)新藥出海尚需以接受多國ＧＭＰ現(xiàn)場檢查為前提，中國加入ＰＩＣ／Ｓ進程正加快推進，期待未來能夠進一步助力并加速國產創(chuàng)新藥出海，提高全球競爭力。
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