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2025 年 fda 獲批藥物有哪些 (上)_mce 中國(guó)
發(fā)布時(shí)間:2025-07-02 09:13:23

眾所周知,藥物研發(fā)是一個(gè)漫長(zhǎng)的周期,從成千上萬(wàn)個(gè)候選分子中,歷經(jīng) 3-5 年的臨床前體內(nèi)外實(shí)驗(yàn)篩選,能推進(jìn)臨床研究的少之又少。順利推進(jìn)臨床階段,取得成功的臨床效果,最終藥物獲得批準(zhǔn)并進(jìn)入市場(chǎng)。

2025 年上半年 (截止至?。丁≡隆。玻丁∪铡。疲模痢」倬W(wǎng)數(shù)據(jù))?。疲模痢」才鷾?zhǔn) 16 款新藥,本期將結(jié)合公開資料,帶大家盤一盤備受關(guān)注的幾種藥物!

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Datopotamab deruxtecan?。洌欤睿搿。ǎ模幔簦颍铮鳎幔?/p>

? 原研公司: Daiichi?。樱幔睿耄铩。Α。粒螅簦颍幔冢澹睿澹悖?/p>

? 批準(zhǔn)日期:?。保保罚玻埃玻?/p>

滋養(yǎng)層細(xì)胞表面抗原 2?。ǎ裕颍铮穑玻∈且环N腫瘤相關(guān)鈣信號(hào)轉(zhuǎn)導(dǎo)子?。?,在絕大多數(shù)非小細(xì)胞肺癌 (NSCLC) 中廣泛表達(dá)。Datroway 由人源化的、靶向?。裕颍铮穑病〉膯慰寺】贵w與?。模危痢⊥?fù)洚悩?gòu)酶?。伞∫种苿。ǎ模兀洌∵B接。Datroway 于 2024 年 12 月在日本首次獲得批準(zhǔn),并在今年陸續(xù)獲得?。疲模痢∫约啊。牛停痢〉纳鲜信鷾?zhǔn)用于不可切除或轉(zhuǎn)移性的?。龋摇£?yáng)性/HER2 陰性乳腺癌。

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圖?。保。模幔簦铮穑铮簦幔恚幔狻。洌澹颍酰簦澹悖幔睢∮酗@著的抗?。裕遥希校病∧[瘤活性[1]。

Treosulfan (Grafapex)

? 原研公司:?。停澹洌澹酰蟆。校瑁幔颍恚幔悖澹酰簦椋悖幔欤?/p>

? 批準(zhǔn)日期: 1/21/2025

Treosulfan 是一種烷化劑,在患者接受異基因造血干細(xì)胞移植前給藥,作為異體造血干細(xì)胞移植前的調(diào)理方案以清除患者的骨髓為移植的骨髓細(xì)胞騰出空間,以便于骨髓細(xì)胞可以產(chǎn)生健康的血細(xì)胞[2]。

52391751356176906

圖?。玻。裕颍澹铮螅酰欤妫幔睢〗Y(jié)構(gòu)。

Suzetrigine?。ǎ剩铮酰颍睿幔觯?/p>

? 原研公司:?。郑澹颍簦澹?/p>

? 批準(zhǔn)日期: 1/30/2025

Suzetrigine 是一種選擇性的?。危幔郑保浮∫种苿?,用于治療成人中度至重度急性疼痛,是?。玻啊《嗄陙?lái)首個(gè)獲批的新型鎮(zhèn)痛藥物,也是全球首個(gè)獲批的非阿片類口服止痛藥。

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圖?。常。樱酰澹簦颍椋纾椋睿濉〉淖饔脵C(jī)制[3]。

Mirdametinib (Gomekli)

? 原研公司:?。樱穑颍椋睿纾祝铮颍耄蟆。裕瑁澹颍幔穑澹酰簦椋悖?/p>

? 批準(zhǔn)日期:?。玻保保玻埃玻?/p>

神經(jīng)纖維瘤病?。薄⌒汀。ǎ危疲保∈且环N罕見的神經(jīng)遺傳性疾病,由編碼神經(jīng)纖維蛋白的 NF1 基因突變引起,該疾病表現(xiàn)為多個(gè)器官系統(tǒng)的多種癥狀,易發(fā)生良性和惡性腫瘤[4]。Mirdametinib 是一種可口服的別構(gòu)小分子 MEK1/2 抑制劑。

40351751356177389

圖?。矗。停椋颍洌幔恚澹簦椋睿椋狻〗Y(jié)構(gòu)。

Vimseltinib?。ǎ遥铮恚觯椋恚幔?/p>

? 原研公司:?。希睿铩。校瑁幔颍恚幔悖澹酰簦椋悖幔?/p>

? 批準(zhǔn)日期:?。玻保矗玻埃玻?/p>

集落刺激因子-1 受體?。ǎ茫樱疲保遥∈且环N受體酪氨酸激酶,控制著大多數(shù)組織駐留巨噬細(xì)胞和骨吸收破骨細(xì)胞的分化和維持,其突變與神經(jīng)變性、骨骼異常和癌癥有關(guān)。Vimseltinib 是一種?。茫樱疲保摇∫种苿行б种啤。茫樱疲保摇〉淖粤姿峄跋掠涡盘?hào)傳導(dǎo),從而抑制腫瘤細(xì)胞的增殖和存活[5]。

圖?。担。郑椋恚螅澹欤簦椋睿椋狻〗Y(jié)構(gòu)。

Gepotidacin?。ǎ拢欤酰辏澹穑幔?/p>

? 原研公司: GSK

? 批準(zhǔn)日期:?。常玻担玻埃玻?/p>

Gepotidacin 是一種口服?。ⅲ妫椋颍螅簦椋睿悖欤幔螅螅ⅰ】股?,選擇性地抑制拓?fù)洚悩?gòu)酶 IV 和?。模危痢⌒D(zhuǎn)酶 B 亞基,且對(duì)從大多數(shù)目標(biāo)病原體和抗生素耐藥的菌株具有抗菌活性,為解決抗微生物耐藥性提供了有效的解決方案[6]。

表 1.?。牵澹穑铮簦椋洌幔悖椋睢〉摹。停桑谩?shù)據(jù)[6]

Fitusiran?。ǎ眩妫椋簦欤椋幔?/p>

? 原研公司: Sanofi

? 批準(zhǔn)日期:?。常玻福玻埃玻?/p>

Fitusiran 是首款用于治療血友病的抗凝血酶降低療法,用于常規(guī)預(yù)防,以減少成年及兒童患有甲型或乙型血友病且伴有或不伴有 VIII 因子或?。桑亍∫蜃右种苿┑幕颊叩某鲅l(fā)作頻率,有助于增強(qiáng)止血效果、提高生活質(zhì)量,并減輕整體治療負(fù)擔(dān)。

圖?。叮∧赴邢蛑委煵呗裕郏罚?。

Atrasentan?。ǎ郑幔睿颍幔妫椋幔?/p>

? 原研公司:?。危希郑粒遥裕桑?/p>

? 批準(zhǔn)日期:?。矗埃玻玻埃玻?/p>

原發(fā)性免疫球蛋白?。痢∧I病 (IgAN) 是全球最常見的原發(fā)性腎小球腎炎,極易導(dǎo)致腎衰竭,多種腎細(xì)胞類型的 ETAR 被激活后會(huì)產(chǎn)生一系列病理生理效應(yīng),包括血管收縮、細(xì)胞增殖、炎癥、細(xì)胞凋亡和纖維化。Atrasentan 是一種內(nèi)皮素?。痢。ǎ牛裕粒∈荏w拮抗劑,用于降低 IgAN 患者在疾病快速進(jìn)展風(fēng)險(xiǎn)下的蛋白尿,是目前首個(gè)且唯一一個(gè)針對(duì)該適應(yīng)癥的強(qiáng)效選擇性口服?。牛裕痢∈荏w拮抗劑。

圖?。罚。牛裕保牛裕痢∈荏w介導(dǎo)的?。桑纾痢∧I病腎損傷機(jī)制[8]。

Penpulimab-kcqx

? 原研公司:?。粒耄澹螅?/p>

? 批準(zhǔn)日期:?。矗玻常玻埃玻?/p>

Penpulimab 是一種免疫球蛋白?。牵薄慰寺】贵w,經(jīng)過(guò)設(shè)計(jì)可完全消除?。疲悝谩∈荏w結(jié)合和 Fc 介導(dǎo)的效應(yīng)器功能。Penpulimab 可通過(guò) PD-1/PD-L1 阻斷作用增強(qiáng)?。浴〖?xì)胞活化[9]。

圖 8.?。校澹睿穑酰欤椋恚幔狻〗Y(jié)構(gòu)。

Nipocalimab-aahu?。ǎ桑恚幔幔觯?/p>

? 原研公司: Johnson?。Α。剩铮瑁睿螅铮?/p>

? 批準(zhǔn)日期:?。矗玻梗玻埃玻?/p>

全身性重癥肌無(wú)力?。ǎ纾停牵∈巧窠?jīng)肌肉接頭和自身抗體介導(dǎo)的典型疾病,大多數(shù)患者體內(nèi)的 IgG1 型抗體會(huì)導(dǎo)致骨骼肌疲勞性無(wú)力。Nipocalimab 是一種全人源化、重組和非糖基化的?。桑纾牵薄慰寺】贵w,能與?。疲悖遥睢〗Y(jié)合可有效降低循環(huán)中的?。桑纾恰∷剑ㄖ虏⌒浴。桑纾恰】贵w的水平[10]。

圖?。梗。危椋穑铮悖幔欤椋恚幔狻。疲幔狻∨c?。疲悖遥睢〗Y(jié)合的共晶體結(jié)構(gòu)[10]。

Avutometinib and?。模澹妫幔悖簦椋睿椋狻。ǎ粒觯恚幔穑耄椤。疲幔耄睿辏帷。茫铮校幔悖耄?/p>

? 原研公司: Verastem?。希睿悖铮欤铮纾?/p>

? 批準(zhǔn)日期: 5/8/2025

Avmapki?。疲幔耄睿辏帷。茫铮穑幔悖搿∮伞。粒觯酰簦铮恚澹簦椋睿椋狻『汀。模澹妫幔悖簦椋睿椋狻〗M成。其中?。粒觯酰簦铮恚澹簦椋睿椋狻∈蔷哂锌诜钚缘摹。停牛耍薄∫种苿?,Defactinib 是 FAK 和?。校耄病〉囊种苿?。FAK/RAF/MEK 抑制可協(xié)同誘導(dǎo)黑色素瘤細(xì)胞體外凋亡,促進(jìn)體內(nèi)腫瘤消退,延長(zhǎng)已有腦轉(zhuǎn)移瘤小鼠的存活時(shí)間[11]。

圖?。保埃≡谄つw黑色素瘤中聯(lián)合抑制?。遥粒疲停牛耍疲粒恕〉臋C(jī)制[11]。

Telisotuzumab?。觯澹洌铮簦椋睿簦欤欤觥。ǎ牛恚颍澹欤椋螅?/p>

? 原研公司:?。粒猓猓郑椋?/p>

? 批準(zhǔn)日期: 5/14/2025

Telisotuzumab?。觯澹洌铮簦椋睢∈且环N靶向?。悖停澹簟〉目贵w-藥物偶聯(lián)物?。ǎ粒模茫螅?,由?。停停粒?、Telisotuzumab 抗體和可裂解的?。恚悖觯幔欤悖椋簦校粒拢谩⌒汀。欤椋睿耄澹颉∨悸?lián)而成。Telisotuzumab vedotin 是首個(gè)批準(zhǔn)用于治療?。悖停澹簟∵^(guò)度表達(dá)的經(jīng)治療晚期?。危樱茫蹋谩〉寞煼?。

圖?。保保。裕澹欤椋螅铮簦酰酰恚幔狻。觯澹洌铮簦椋睢〗Y(jié)構(gòu)示意圖[12]。

Acoltremon?。ǎ裕颍穑簦颍?/p>

? 原研公司: Alcon

? 批準(zhǔn)日期: 5/28/2025

干眼癥?。ǎ模牛模∈且环N多因素疾病,由于產(chǎn)生和調(diào)節(jié)淚膜成分的眼部結(jié)構(gòu)出現(xiàn)功能障礙,導(dǎo)致淚液質(zhì)和 (或) 量的缺乏,最終可能損害患者的生活質(zhì)量和視力。Acoltremon 在臨床試驗(yàn)上有效增加天然淚液的分泌[13]。

圖?。保玻。粒悖铮欤簦颍澹恚铮睢〗Y(jié)構(gòu)。

Clesrovimab-cfor?。ǎ牛睿妫欤铮睿螅椋幔?/p>

? 原研公司:?。停澹颍悖?/p>

? 批準(zhǔn)日期:?。叮梗玻埃玻?/p>

呼吸道合胞病毒?。ǎ遥樱郑∈侨蚍秶鷥?nèi)導(dǎo)致兒童及嬰兒患呼吸道疾病的主要病原體之一, 是導(dǎo)致嬰兒下呼吸道感染及住院治療的常見病因。該藥物旨在提供針對(duì)呼吸道合胞病毒 (RSV) 的被動(dòng)免疫,從而在嬰兒首次接觸?。遥樱帧r(shí)為其提供保護(hù)[14]。

圖 13.?。茫欤澹螅颍铮觯椋恚幔狻〗Y(jié)構(gòu)。

Taletrectinib (Ibtrozi)

? 原研公司: Nuvation?。拢椋?/p>

? 批準(zhǔn)日期: 6/11/2025

Taletrectinib 是一種口服的、強(qiáng)效的、具有中樞神經(jīng)系統(tǒng)活性的、選擇性的下一代?。遥希樱薄±野彼峒っ敢种苿。ǎ裕耍桑?。Taletrectinib 通過(guò)選擇性抑制?。遥希樱薄《皇恰。裕遥耍隆?lái)降低酪氨酸受體激酶 B?。裕遥耍隆∠嚓P(guān)的神經(jīng)系統(tǒng)副作用,通過(guò)血腦屏障滲透來(lái)解決腫瘤耐藥性和腦轉(zhuǎn)移問題[15]。

圖 14.?。裕幔欤澹簦颍澹悖簦椋睿椋狻〗Y(jié)構(gòu)。

Garadacimab-gxii?。ǎ粒睿洌澹恚猓颍?/p>

? 原研公司:?。茫樱?/p>

? 批準(zhǔn)日期:?。叮保叮玻埃玻?/p>

遺傳性血管性水腫?。ǎ龋粒牛∈且环N罕見的遺傳性疾病,其特點(diǎn)是反復(fù)發(fā)作的浮腫。由于活化因子?。兀桑伞。ǎ疲兀桑桑◎?qū)動(dòng)的緩激肽-激肽系統(tǒng)失調(diào),導(dǎo)致緩激肽過(guò)度分泌,從而刺激局部血管擴(kuò)張和血管滲漏。Garadacimab 是一種抗?。疲兀桑桑帷〉膯慰寺】贵w,特異性抑制血漿蛋白?。疲兀桑桑幔郏保叮?。

圖?。保担。龋粒拧〉牟±砩韺W(xué)和治療目標(biāo)[16]。

參考文獻(xiàn)

[1] Okajima?。?, et?。幔欤。模幔簦铮穑铮簦幔恚幔狻。模澹颍酰簦澹悖幔?, a?。危铮觯澹臁。裕遥希校玻洌椋颍澹悖簦澹洹。粒睿簦椋猓铮洌洌颍酰纭。茫铮睿辏酰纾幔簦?,?。模澹恚铮睿螅簦颍幔簦澹蟆。校铮簦澹睿簟。粒睿簦椋簦酰恚铮颉。粒悖簦椋觯椋簦。猓。牛妫妫椋悖椋澹睿簟。模颍酰纭。模澹欤椋觯澹颍。簦铩。裕酰恚铮颉。茫澹欤欤螅。停铮臁。茫幔睿悖澹颉。裕瑁澹颍。玻埃玻薄。模澹悖唬玻埃ǎ保玻海玻常玻梗玻常矗埃?/p>

[2]?。模幔睿欤澹螅耄铩。?,?。澹簟。幔欤。裕颍澹铮螅酰欤妫幔睿猓幔螅澹洹。悖铮睿洌椋簦椋铮睿椋睿纭。猓澹妫铮颍濉。瑁澹恚幔簦铮穑铮椋澹簦椋恪。樱茫裕骸。恚铮颍濉。簦瑁幔睢。帷。拢铡。欤铮铮耄幔欤椋耄澹。拢铮睿濉。停幔颍颍铮鳌。裕颍幔睿螅穑欤幔睿簦。玻埃保病。剩幔睿唬矗罚ǎ保海担保矗?/p>

[3]?。樱椋猓铮恚幔睿帷。希。澹簟。幔欤。樱酰澹簦颍椋纾椋睿濉。粒穑穑颍铮觯幔臁。拢颍澹幔耄蟆。帷。玻担伲澹幔颉。樱椋欤澹睿悖澹骸。痢。危澹鳌。牛颍帷。椋睢。危铮睿希穑椋铮椋洹。粒悖酰簦濉。校幔椋睢。停幔睿幔纾澹恚澹睿簦。省。校幔椋睢。遥澹螅。玻埃玻怠。剩酰睢。?;18:2805-2808.

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[5]?。耍椋螅椋澹欤澹鳎螅耄帷。?,?。澹簟。幔欤。粒睢。澹觯幔欤酰幔簦椋铮睢。铮妗。觯椋恚螅澹欤簦椋睿椋狻。妫铮颉。簦颍澹幔簦恚澹睿簟。铮妗。簦澹睿铮螅睿铮觯椋幔臁。纾椋幔睿簟。悖澹欤臁。簦酰恚铮颍螅。牛穑澹颍簟。遥澹觥。粒睿簦椋悖幔睿悖澹颉。裕瑁澹颍。玻埃玻怠。粒穑?;25(4):327-335.

[6]?。祝幔簦耄椋睿蟆。遥?,?。裕瑁幔穑幔欤椋帷。模。蹋澹恚铮睿铮觯椋悖琛。裕?, Bonomo?。遥粒。牵澹穑铮簦椋洌幔悖椋睿骸。帷。睿铮觯澹欤。铮颍幔?,?。В妫椋颍螅簦椋睿悖欤幔螅螅А。簦颍椋幔幔幔悖澹睿幔穑瑁簦瑁欤澹睿濉。幔睿簦椋猓椋铮簦椋恪。妫铮颉。簦瑁濉。簦颍澹幔簦恚澹睿簟。铮妗。酰睿悖铮恚穑欤椋悖幔簦澹洹。酰颍椋睿幔颍。簦颍幔悖簟。椋睿妫澹悖簦椋铮睿蟆。幔睿洹。酰颍铮纾澹睿椋簦幔臁。纾铮睿铮颍颍瑁铮澹幔。省。粒睿簦椋恚椋悖颍铮狻。茫瑁澹恚铮簦瑁澹颍。玻埃玻场。停幔。?;78(5):1137-1142.

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[8]?。耍铮瑁幔睢。模?,?。澹簟。幔欤。裕幔颍纾澹簦椋睿纭。簦瑁濉。牛睿洌铮簦瑁澹欤椋睢。痢。遥澹悖澹穑簦铮颉。椋睢。桑纾痢。危澹穑瑁颍铮穑幔簦瑁。耍椋洌睿澹。桑睿簟。遥澹穑。玻埃玻场。粒酰纭。?;8(11):2198-2210.

[9]?。龋酰幔睿纭。冢。澹簟。幔欤。校澹睿穑酰欤椋恚幔?, an?。疲悖牛睿纾椋睿澹澹颍澹洹。桑纾牵薄。粒睿簦椋校模薄。粒睿簦椋猓铮洌。祝椋簦琛。桑恚穑颍铮觯澹洹。牛妫妫椋悖幔悖。幔睿洹。蹋铮鳌。桑睿悖椋洌澹睿悖濉。铮妗。桑恚恚酰睿澹遥澹欤幔簦澹洹。粒洌觯澹颍螅濉。牛觯澹睿簦螅。疲颍铮睿簟。桑恚恚酰睿铮欤。玻埃玻病。剩酰睢。玻罚唬保常海梗玻矗担矗玻?/p>

[10]?。樱澹簦琛。危校。澹簟。幔欤。危椋穑铮悖幔欤椋恚幔?, an?。椋恚恚酰睿铮螅澹欤澹悖簦椋觯濉。疲悖遥睢。猓欤铮悖耄澹颉。簦瑁幔簟。欤铮鳎澹颍蟆。桑纾恰。幔睿洹。瑁幔蟆。酰睿椋瘢酰濉。恚铮欤澹悖酰欤幔颉。穑颍铮穑澹颍簦椋澹螅。停粒猓螅。玻埃玻怠。模澹?;17(1):2461191.

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[12]?。伲幔铩。龋?,?。澹簟。幔欤。校瑁幔颍恚幔悖澹酰簦椋悖幔臁。螅簦颍幔簦澹纾椋澹蟆。椋睢。簦瑁濉。澹恚澹颍纾椋睿纭。澹颍帷。铮妗。幔睿簦椋猓铮洌猓幔螅澹洹。猓椋铮簦瑁澹颍幔穑澹酰簦椋悖蟆。妫铮颉。簦瑁濉。簦颍澹幔簦恚澹睿簟。铮妗。悖幔睿悖澹颍蟆。铮觯澹颍澹穑颍澹螅螅椋睿纭。停牛浴。颍澹悖澹穑簦铮颉。簦颍铮螅椋睿濉。耄椋睿幔螅澹。模颍酰纭。模椋螅悖铮觥。裕铮洌幔。玻埃玻薄。剩幔睿唬玻叮ǎ保海保埃叮保玻保?/p>

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